祝贺！FibroGen潜在重磅新药带来惊喜，有望治疗肺纤维化

▎药明康德/报道

昨日，药明康德集团合作伙伴FibroGen宣布，其治疗特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）的在研新药pamrevlumab在2期临床中取得积极成果。与安慰剂治疗的患者相比，使用pamrevlumab治疗的患者肺功能下降率明显降低。

这条消息一出炉，立刻吸引了诸多行业资深人士的热议和报道。一名分析师指出，这款新药在研发之初并不为人所看好，甚至有些机构评估它的成功率为0%。如今，它的2期临床结果给行业带来了惊喜，成为IPF领域的最大黑马。另一些分析师估计，这款新药如果获批上市，将成为重磅药物。

这款新药针对的是IPF，一种被称为“不是癌症的癌症”的疾病。根据美国国家心肺血液研究所（NHLBI）的资料，特发性肺纤维化是一种慢性不可逆严重疾病，通常会影响中年和老年人，其特征是肺功能逐渐下降。肺纤维化是指肺组织随着时间的推移变厚、僵硬或形成瘢痕组织。随着肺组织变厚，肺部不能有效地地将氧气输送到血液中。与IPF相关的最常见的死亡原因是呼吸衰竭。其他死亡原因包括肺动脉高压，心力衰竭，肺栓塞，肺炎和肺癌。IPF目前还没有治愈的方法，许多人在诊断后只能存活3-5年，综合死亡率甚至要超过癌症！

Pamrevlumab是由FibroGen开发的一款抗体药，用于抑制结缔组织生长因子（CTGF）的活性。结缔组织生长因子是慢性纤维化和增殖性疾病的一个常见因素，其特征在于持续性和过度的瘢痕形成，导致器官功能障碍和衰竭。

在这项2期临床研究中，研究人员评估了pamrevlumab的安全性、耐受性、以及药效。该试验包含一个剂量组和一个对照组，共160名患者入组。受试者接受每三周一次每公斤体重30毫克的pamrevlumab药物静脉注射，持续45周共16次给药。其中亚组研究的剂量相同，时间点为21周，共8次给药。试验后期又加入了60人的双组和药物亚组研究，与IPF常规治疗药pirfenidone和nintedanib组合进行治疗，持续24周进行安全性评估和药代动力学研究。

▲FibroGen首席执行官Thomas B. Neff博士（图片来源：FibroGen官方网站）

FibroGen首席执行官Thomas B. Neff博士说：“在我们今天宣布的2期临床研究结果中，与安慰剂治疗的患者相比，经pamrevlumab治疗的患者肺功能下降率明显降低。这一结果令我们深受鼓舞。此外，pamrevlumab在本次IPF研究中，作为单一疗法具有良好的耐受性，并且与pirfenidone和nintedanib组合有良好耐受。我们认为，这些阳性结果使我们能够将pamrevlumab推进到3期临床。”

FibroGen还宣布，除特发性肺纤维化之外，公司还在进行pamrevlumab治疗胰腺癌和杜氏肌营养不良症（DMD）的临床研究。在造血或纤维化癌症如胰腺癌中，CTGF促进基质细胞和肿瘤细胞的异常增殖。

我们祝贺FibroGen取得的成绩，也祝愿这家致力于为患者持续研发创新疗法的公司能带来更多新药，造福患者。

参考资料：

[1] FibroGen shares rocket up on positive PhII data in idiopathic pulmonary fibrosis

[2] FibroGen Reports Second Quarter 2017 Financial Results

[3] clinicaltrials.gov